Pfizer lapor kematian peserta kajian terapi genetik Duchenne

antikorok

Pfizer lapor kematian peserta kajian terapi genetik Duchenne

REUTERS

Mei 8, 2024 @ 8:33am




NEW YORK: Seorang pesakit kanak-kanak meninggal dunia akibat serangan jantung selepas menerima terapi gen eksperimen Pfizer yang diuji dalam percubaan peringkat pertengahan bagi gangguan otot, distrofi otot duchenne (DMD), kata syarikat farmaseutikal itu kepada Reuters semalam.

"Kejadian serius itu dilaporkan sebagai serangan jantung membabitkan peserta dalam kajian DAYLIGHT fasa 2," kata jurucakap syarikat itu kepada Reuters melalui e-mel.


Percubaan membabitkan kanak-kanak lelaki berumur dua hingga tiga tahun dengan DMD, gangguan saraf otot genetik yang mana kebanyakan pesakit kekurangan protein distrofin.

Gangguan terbabit dianggarkan menjejaskan seorang daripada 3,500 kelahiran kanak-kanak lelaki di seluruh dunia.

"Pesakit menerima terapi genetik yang sedang dalam peringkat percubaan 'fordadistrogene movaparvovec', pada awal 2023," menurut kenyataan surat komuniti yang dikaitkan dengan pasukan terapi gen DMD dan disiarkan oleh sebuah kumpulan advokasi bukan berorientasikan keuntungan.

Dalam pada itu, Pfizer setakat ini belum memberi sebarang maklum balas ketika Reuters meminta pengesahan mengenai surat komuniti yang dikaitkan dengan syarikat itu.

Semua peserta yang terbabit dalam kajian itu akan dipantau selama lima tahun selepas rawatan menggunakan terapi genetik. Mengikut maklumat yang dikemas kini syarikat itu pada pendaftaran ujian klinikal, fasa percubaan itu dimulakan pada Ogos 2022 dan dianggarkan selesai awal 2029.

Syarikat itu berkata, pihaknya bersama jawatankuasa pemantauan data bebas sedang dalam proses menyemak data untuk memahami kemungkinan punca insiden terbabit.


Peserta terapi genetik itu juga sedang diuji dalam satu lagi kajian DMD peringkat akhir dipanggil CIFFREO.

Menurut kemas kini di laman web syarikat berkenaan, ia diuji kepada pesakit lelaki berumur empat hingga kurang lapan tahun.

"Kami menjangkakan kemungkinan memulakan analisis utama percubaan CIFFREO Fasa 3 fordadistrogene movaparvovec akhir bulan ini dan berkongsi keputusan teratas secara relatif tidak lama lagi," katanya.

Pfizer memutuskan untuk menghentikan sementara dos yang dikaitkan dengan kajian CIFFREO, seperti terkandung dalam surat berkenaan.

Dos sama tidak terpakai kepada ujian berterusan lain untuk calon terapi memandangkan ia sudah diselesaikan dalam kajian terbabit.


https://www.bharian.com.my/dunia ... pi-genetik-duchenne

antikorok

Pfizer reports patient death in Duchenne gene therapy study

By Pratik Jain

May 8, 20246:49 AM GMT+8

Updated 15 hours ago



People pose with syringe with needle in front of displayed Pfizer logo in this illustration taken, December 11, 2021. REUTERS/Dado Ruvic/Illustration/File Photo Purchase Licensing Rights Pfizer Inc


May 7 (Reuters) - A young patient died due to cardiac arrest after receiving Pfizer's (PFE.N), opens new tab experimental gene therapy being tested in a mid-stage trial for a muscle-wasting disorder called Duchenne muscular dystrophy(DMD), the drugmaker told Reuters on Tuesday.

"A fatal serious adverse event was reported as cardiac arrest for a participant in the Phase 2 DAYLIGHT study," a company spokesperson told Reuters in an emailed response.

The trial is testing boys 2 to three years of age with DMD, a genetic muscle wasting disorder in which most patients lack the protein dystrophin which keeps muscles intact. The disorder affects an estimated one-in-3,500 male births worldwide.

"The patient received the investigational gene therapy, fordadistrogene movaparvovec, in early 2023," as per a statement from a community letter attributed to the drugmaker's DMD gene therapy team and posted by a nonprofit advocacy group.

Pfizer did not immediately respond to a Reuters request seeking confirmation on the community letter attributed to the company.

All participants will be followed in the study, for five years after treatment with gene therapy, initiated in August 2022 and estimated to complete in early 2029, as per information, opens new tab updated by the company on a registry of clinical trials.

The company said, together with the independent external data monitoring committee, it is in the process of reviewing the data to understand the potential cause.

The gene therapy candidate is also being tested in the another late-stage DMD study, called CIFFREO, in patients in boys 4 to less than 8 years of age, as per pipeline updates on the drugmaker's website.

There is not an impact to our expectation of having late-stage results, the company told Reuters in its email.
"We anticipate potentially beginning the primary analysis of the Phase 3 CIFFREO trial of fordadistrogene movaparvovec at the end of this month and sharing top-line results relatively soon," it added.

Pfizer has decided to pause dosing associated with the cross-over portion of the CIFFREO study, as per the letter. The dosing pause does not apply to other ongoing trials for the therapy candidate as dosing has been completed in those studies.


https://www.reuters.com/business ... y-study-2024-05-07/

Triple_8

Cucuk dulu, bincang kemudian. Cucukan itu adalah untuk merentas negeri, dine in, sembahyang Jumaat, masuk mall dan premis kerajaan, berkahwin, menjadi imam, serta boleh berkerja demi meneruskan hidup, tidak dibuang kerja, tidak diugut oleh boss, tidak diboikot dan didiskrimasikan, juga tidak dilayan lebih hina daripada PATI. Ada antuvaks kisah dengan kesan sampingan?

rosmahisham

Ingat2 balik zmn abah cow n kj dulu mmg sakit ati.cilakak main paksa2..demi nk g mall,cari rezeki utk ank cucu iols tadah je lahh paksa tanpa rela!! Dpt la sinovac tp booster dpt pfizer gak ! Sampai skrg jantung laju n cpt penat!!!

antikorok

  

aechae

Triple_8 replied at 8-5-2024 10:13 PM
Cucuk dulu, bincang kemudian. Cucukan itu adalah untuk merentas negeri, dine in, sembahyang Jumaat,  ...

Tp artikel ni bukan cerita pasal vaksin.
Baca ke tidak uols?

Triple_8

aechae replied at 10-5-2024 04:12 PM
Tp artikel ni bukan cerita pasal vaksin.
Baca ke tidak uols?

Terapi genetik tu beksin faizar la tu...

aechae

Triple_8 replied at 10-5-2024 04:13 PM
Terapi genetik tu beksin faizar la tu...

Tp ni pasal DMD disease...disebabkan oleh genetik problem.

Lps tu nk pukul rata mcm semua treatment akan2 dtg mcm vaksin c19? Sia2 saintis perah otak bazir dana cmtu..